Wie ALS von einer Flut neuer Finanzmittel profitieren könnte

Es ist keine Überraschung, dass Social-Media-Kampagnen das Bewusstsein für ein Problem schärfen können, aber die ALS Ice Bucket Challenge könnte in ihrer Wirkung auf eine relativ seltene Krankheit beispiellos sein. Die Kampagne, bei der die Teilnehmer für eine ALS-Sache spenden oder Videos von sich selbst machen müssen, wie sie mit Eis übergossen werden, ist seit ihrem Beginn Ende Juni viral geworden. Aber es hat auch zu Kontroversen geführt, wobei einige die Aufmerksamkeit und Geldflut für eine Krankheit in Frage stellten, von der nur wenige Menschen betroffen sind.

Herausforderung angenommen : Pete Frates, der an ALS leidet und dazu beigetragen hat, die Ice Bucket Challenge bekannt zu machen, wird bei Fenway in Boston übergossen.

Ab Freitag ist die ALS-Verband hatte seit dem 29. Juli 53,3 Millionen US-Dollar erhalten, verglichen mit 2,2 Millionen US-Dollar zu diesem Zeitpunkt im letzten Jahr. Zum Vergleich: Das Jahresbudget der National Institutes of Health für die ALS-Forschung beträgt 40 Millionen US-Dollar. Auch andere ALS-Wohltätigkeitsorganisationen profitieren in ähnlicher Weise von der Kampagne.

All dies könnte ein großer Schub für die ALS-Forschung sein. ALS (Amyotrophe Lateralsklerose, auch Lou-Gehrig-Krankheit genannt) ist eine verheerende und letztendlich tödliche Krankheit, die eine Verschlechterung und den Tod der bewegungssteuernden Nervenzellen im Gehirn, Hirnstamm und Rückenmark verursacht. Es schreitet normalerweise schnell fort und wird tödlich, wenn eine Person die Fähigkeit zum Schlucken oder Atmen verliert.

Bisher hat die ALS Association, die den Großteil der Spenden erhalten hat, nicht bekannt gegeben, wie das Geld der Ice Bucket Challenge verwendet wird oder wie viel speziell in die Forschung fließt. Aber der Geldzufluss könnte einen großen Einfluss auf eine Krankheit haben, die frustrierend schwer zu verstehen oder zu behandeln ist.

Trotz Fortschritten beim Verständnis der Krankheit gibt es kein bekanntes Heilmittel, und die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt. Hier sind einige der Hauptprobleme, die ALS-Forscher untersuchen – Bereiche, die von zusätzlicher Finanzierung profitieren könnten.

Wer bekommt ALS?

Während einige Menschen ALS bekommen, weil sie eine Mutation in einem von mehr als einem Dutzend Genen erben, die Studien mit der Krankheit in Verbindung gebracht haben, haben 90 Prozent der Betroffenen keine bekannten Risikofaktoren. In den letzten Jahren wurden jedoch große Fortschritte bei der Erforschung der Genetik von ALS erzielt, was dazu beitragen könnte, die zugrunde liegenden Mechanismen der Krankheit zu lokalisieren und mögliche Angriffspunkte für Medikamente zu finden. Im Jahr 2011 entdeckten Forscher beispielsweise, dass die Wiederholung von DNA-Sequenzen in einem Gen namens C9ORF72 ist die häufigste Ursache für familiäre ALS und trägt auch zu nicht vererbten Fällen der Krankheit bei. Eine Welle neuer Forschung untersucht nun die Rolle dieses Gens genauer.

Was verursacht die Schäden, die ALS charakterisieren?

Es gibt immer noch viele Theorien, die keinen klaren Konsens gefunden haben. Eines der führenden Forschungsgebiete hat mit Anomalien in RNA-Molekülen und dem Aufbau von Proteinen in Zellen zu tun. Aber es kann sein, dass auch eine Kombination anderer Faktoren schuld ist.

Warum sind die Auswirkungen von ALS so unterschiedlich?

Einige Menschen mit ALS haben nur Schäden an motorischen Neuronen, sodass ihr Verstand scharf bleibt, selbst wenn ihre Fähigkeit, ihren Körper zu kontrollieren, abnimmt. Andere leiden unter kognitiven Problemen und Demenz. Auch die Progressionsgeschwindigkeit ist sehr unterschiedlich. Der Physiker Stephen Hawking, bei dem im Alter von 21 Jahren ALS diagnostiziert wurde und der jetzt Anfang 70 ist, ist ein Ausreißer. Die meisten Menschen entwickeln die Krankheit später im Leben und sterben innerhalb von drei bis fünf Jahren nach der Diagnose. Es werden große Forschungsanstrengungen unternommen, um die Unterschiede zu verstehen, die den verschiedenen ALS-Typen zugrunde liegen. Der Institut für Entwicklung der ALS-Therapie in Cambridge, Massachusetts, hat angekündigt, dass es seine Ice Bucket Challenge-Gelder für eine neue Probennahmeaktion verwenden wird, die 100 ALS-Patienten in beispielloser Tiefe untersuchen wird – Sequenzierung ihrer Genome, Erstellung eines Profils ihrer Krankengeschichte, Verwendung von Beschleunigungsmessern zur Untersuchung ihrer Bewegungen und Erstellung Stammzellen aus ihren Hautproben. Ziel wird es sein, Therapien zu entwickeln, die auf bestimmte ALS-Untergruppen zugeschnitten sind.

Was sind die Herausforderungen bei der Entwicklung von ALS-Behandlungen?

Da ALS als seltene Krankheit bezeichnet wird (von der weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind), müssen potenzielle Behandlungen auf ihrem Weg zur FDA-Zulassung weniger Hürden überwinden. Aber es ist eine Herausforderung, Patienten für Studien zu rekrutieren, wenn es zu Beginn einen so kleinen Pool gibt. Darüber hinaus scheiterten viele Medikamente, die in der Laborforschung vielversprechend schienen, in klinischen Studien. Daher sagen die Leiter des ALS Therapy Development Institute, dass Wissenschaftler bei der Durchführung von Studien klüger und strenger werden müssen.

Eine Möglichkeit besteht darin, Zellen von ALS-Patienten anstelle von Tieren zu verwenden, um nach Medikamenten zu suchen. Forscher an der Harvard Stammzellinstitut testen potenzielle Therapien im Labor mit induzierten pluripotenten Stammzellen von ALS-Patienten – Hautzellen, die in Stammzellen umgewandelt und dann dazu gebracht wurden, Neuronen zu werden. Sie haben kürzlich ein für Epilepsie zugelassenes Medikament identifiziert, das helfen könnte; es wird jetzt bei ALS-Patienten getestet.

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