211service.com
Augenimplantate zur Bekämpfung der fortschreitenden Blindheit
Letzte Woche hat die US-amerikanische Food and Drug Administration eine neuartige Behandlung für zwei Augenkrankheiten beschleunigt: altersbedingte Makuladegeneration und Retinitis pigmentosa. Die Behandlung, die vom Biotech-Unternehmen Neurotech in Lincoln, RI, entwickelt wurde, ist eine Kapsel, die chirurgisch in das Auge implantiert wird. In der Kapsel befinden sich gentechnisch veränderte Zellen, die ein Protein produzieren, das das Absterben lichtempfindlicher Zellen in der Netzhaut verhindern kann – und so das Sehvermögen schützt. Das Gerät befindet sich derzeit in der klinischen Phase-II-Studie.
Die Plattform von Neurotech ist einzigartig und füllt eine bedeutende Lücke bei den Behandlungsmöglichkeiten für degenerative Netzhauterkrankungen, sagt Stephen Rose, Chief Research Officer der gemeinnützigen Foundation Fighting Blindness, die Neurotech Zuschüsse gewährt hat, aber keine finanzielle Beteiligung daran hat. Meines Wissens testet kein anderes Unternehmen ein ähnliches Gerät, sagt Rose.
Normalerweise wandeln Zellen im hinteren Teil des Auges – der Netzhaut – Licht in elektrische Signale um, die an das Gehirn weitergeleitet werden. Sowohl bei der Retinitis pigmentosa als auch bei der häufigsten Form der altersbedingten Makuladegeneration, der trockenen AMD, degenerieren lichtempfindliche Zellen der Netzhaut im Laufe der Zeit. Dies führt zum Verlust des Sehvermögens.
Patienten mit diesen Erkrankungen haben derzeit nur wenige oder keine Behandlungsmöglichkeiten. Bis heute seien keine Medikamente oder Geräte gegen Retinitis pigmentosa oder trockene AMD zugelassen, sagt Rose. (Ein Medikament namens Lucentis ist für eine seltenere Form der Makuladegeneration erhältlich, die als feuchte AMD bezeichnet wird und durch das Austreten von Blutgefäßen gekennzeichnet ist.)
Das Gerät von Neurotech wird in einen Teil des Auges implantiert, der als Glaskörper bezeichnet wird, ein transparentes Gel, das zwischen der vorderen Linse und der hinteren Netzhaut liegt. Die Kapsel besteht aus einem semipermeablen Kunststoff, der es dem von den gentechnisch veränderten Zellen produzierten Protein ermöglicht, in die Netzhaut zu diffundieren. Im Tierversuch verlangsamte der Protein-Ciliary Neurotrophic Factor oder CNTF die Degeneration von Netzhautzellen bei Erkrankungen, die der Retinitis pigmentosa analog sind. Laut Weng Tao, Chief Scientific Officer von Neurotech, gibt es sogar Hinweise darauf, dass CNTF die Netzhautregeneration fördern könnte.
Die Implantation eines Geräts in den Glaskörper ist relativ einfach, sagt Peter Francis, Augenarzt und Experte für Netzhauterkrankungen und Augengenetik am Casey Eye Institute in Portland, OR. Es ist ein Verfahren, das beispielsweise bereits bei Geräten verwendet wird, die Steroidmoleküle in die Augen von Patienten mit intraokularen Entzündungen abgeben. Aber weil das Gerät von Neurotech Zellen enthält, bietet es die Aussicht auf eine längerfristige Behandlung. Zumindest theoretisch sollten diese Zellen weiterhin CNTF freisetzen, solange sie am Leben sind.
Bisher scheint der Ansatz von Neurotech für Patienten mit degenerativen Erkrankungen der Netzhaut sicher zu sein. Das ist das Ergebnis einer Phase-I-Studie mit 10 Patienten, deren Ergebnisse 2006 veröffentlicht wurden. Die eigentliche Herausforderung besteht darin, ob wir die positiven Beobachtungen bei Tieren auf den Menschen übertragen können, sagt Tao. Die Phase-II-Studien, die laut Tao Anfang 2009 abgeschlossen sein sollen, sollen diese Frage beantworten.
Neurotech ist jedoch nicht der einzige Ansatz zur Bekämpfung degenerativer Netzhauterkrankungen. Andere Forscher verpflanzen verschiedene Arten von Zellen in die Netzhaut selbst. Thomas Reh, Biologe und Experte für Netzhautzellentwicklung und -regeneration an der University of Washington, hat beispielsweise aus embryonalen Stammzellen lichtempfindliche Zellen hergestellt, die denen der Netzhaut ähneln. Sein Team transplantiert die Zellen nun blinden Mäusen in die Augen, um zu sehen, ob sie die Sehkraft der Tiere verbessern. In einer verwandten Arbeit hat Advanced Cell Technology, ein Biotech-Unternehmen mit Sitz in Alameda, Kalifornien, embryonale Stammzellen verwendet, um eine andere Art von Netzhautzellen – sogenannte Pigmentepithelzellen – herzustellen, die bei Makuladegeneration degenerieren. Bei der Transplantation in Tiermodelle scheinen diese Zellen die lichtempfindlichen Zellen der Netzhaut zu schützen und das Sehvermögen zu verbessern. Wieder andere Forscher arbeiten mit Zellen, die aus fötalem Gewebe stammen.
Bei diesen Ansätzen besteht das Ziel darin, neue Zellen in die Netzhaut zu integrieren, um ihre Funktion wiederherzustellen. Der Wiederaufbau von Teilen der Netzhaut könnte zu einer dramatischeren oder länger anhaltenden Verbesserung führen, als nur die Degeneration zu verlangsamen, sagt Reh. Andererseits ist die Strategie von Neurotech möglicherweise weniger riskant, denn wenn etwas schief geht, können Sie die Zellen einfach durch Entfernen des Geräts wieder entfernen, sagt er.
Neurotech ist auch im klinischen Studienprozess weiter fortgeschritten als jede andere Zelltherapiegruppe, sodass seine Plattform Patienten früher zur Verfügung stehen könnte, fügt Reh hinzu.
Andere aktive Forschung umfasst die Gentherapie. Ceregene, ein Biotech-Unternehmen mit Sitz in San Diego, arbeitet beispielsweise mit dem Gen für ein Protein namens NT4. Forscher des Unternehmens haben das Gen in die Netzhaut mehrerer Tiermodelle eingeführt und eine Verbesserung des Sehvermögens festgestellt, so Jeffrey Ostrove, Präsident und CEO von Ceregene. Das Unternehmen geht davon aus, in Kürze, möglicherweise im Jahr 2009, klinische Studien bei Menschen mit Retinitis pigmentosa und Makuladegeneration beginnen zu können.
Rose betont jedoch, dass Neurotech mehr bietet als nur ein spezifisches Behandlungsschema; es bietet auch ein neuartiges Arzneimittelabgabesystem. Auch wenn die Ergebnisse der aktuellen Studien nicht zu 100 Prozent spektakulär sind, könnte der Ansatz von Neurotech angepasst werden, um andere Wachstumsfaktoren oder therapeutische Moleküle zu entwickeln. Das ist das Schöne daran. Es ist eine spektakuläre Plattform.