CRISPR, die Zukunft der Life-Science-Forschung, aber noch viel zu lernen

Zur Verfügung gestellt von Lemelson-MIT





Die Wissenschaft versucht, die Welt um uns herum zu erklären, und die befriedigendsten Erklärungen sind diejenigen, die es uns ermöglichen, noch unbekannte Phänomene vorherzusagen. Mendeleev erklärte nicht nur Muster in den Eigenschaften atomarer Elemente, er sagte auch die Existenz von acht weiteren Elementen richtig voraus. Vorhersagen sind nicht nur intellektuell befriedigend, sondern bringen die Wissenschaft in den Bereich der Technologie, was zuverlässige, robuste Anwendungen ermöglicht.

Vorhersagemodelle in der Biologie bauen oft auf Beobachtungen auf, von Mendel, der die Gesetze der Vererbung aus seinen Experimenten zur Erbsenzucht ableitet, und Darwin, der die Evolutionstheorie aus seinen detaillierten Untersuchungen von Flora und Fauna postuliert, bis hin zu Franklin, Watson und Crick, die letztendlich die Struktur der DNA enthüllten und seine Doppelhelixstruktur. Trotz dieser und vieler anderer bedeutender Fortschritte bleibt es jedoch eine Herausforderung, die Regeln des Lebens in einen vollständigen Rahmen von Betriebsprinzipien zu destillieren.



Dank einer Kombination aus neuartigen Technologien und wachsenden wissenschaftlichen Erkenntnissen stellen sich Wissenschaftler heute genau dieser Herausforderung. Viele groß angelegte Projekte, die darauf abzielen, das Leben mit hoher Auflösung und umfassend zu beobachten, sind im Gange, darunter:

Feng Zhang ist der Gewinner 2017 des mit 500.000 US-Dollar dotierten Lemelson-MIT-Preises, der Erfinder in der Mitte ihrer Karriere ehrt, die sich der Verbesserung der Welt durch herausragende technologische Erfindungen verschrieben haben. Er ist Kernmitglied des Broad Institute of MIT und Harvard, Prüfer am McGovern Institute for Brain Research, James- und Patricia-Poitras-Professor für Neurowissenschaften am MIT und außerordentlicher Professor in den Abteilungen für Gehirn- und Kognitionswissenschaften und Biological Engineering am MIT . Zhang ist ein Pionier der revolutionären CRISPR-Geneditierungstechnologie, der zahlreiche Auszeichnungen für seine Arbeit erhalten hat. Er plant, einen Teil des Lemelson-MIT-Preisgeldes zur Unterstützung von MINT-Bildungs- und Innovationsprogrammen zu verwenden, die bei Schülern der Mittel- und Oberstufe das Interesse an Wissenschaft und Technik wecken und wecken.

• 1.000-Genome-Projekt, das darauf abzielt, eine umfassende Datenbank menschlicher genetischer Variationen zu erstellen – die kleinen Veränderungen an unserer DNA, die jeden von uns einzigartig machen;
• Human Cell Atlas, ein globales Projekt zur Kartierung aller Zelltypen im Körper, ein Unterfangen, das enorm hilfreich sein wird, um die genomische DNA-Blaupause mit den tatsächlichen Strukturen zu verbinden, die durch diese Pläne aufgebaut werden;
• Brain Connectome, das versucht, den vollständigen Schaltplan des menschlichen Gehirns zu beschreiben und es Forschern ermöglicht, aufzuzeichnen, wie unser Gehirn Informationen verarbeitet und verbindet.



Daten und Erkenntnisse aus diesen und vielen anderen Projekten helfen Forschern, Mechanismen komplexer biologischer Prozesse wie Krankheiten und Alterung aufzuklären.

Diese Projekte unterstreichen die Beobachtungstiefe, zu der Biologen heute in der Lage sind, und beschleunigen das Tempo, mit dem wir in der Lage sind, die Breite der natürlichen biologischen Vielfalt zu untersuchen. Von Neugier getriebene Forschung hat unerwartet zu vielen transformativen Technologien und Anwendungen geführt. Tatsächlich sind einige der leistungsfähigsten Werkzeuge für die biologische Forschung das Ergebnis grundlegender, von Neugier geleiteter Entdeckungen und wurden aus der Natur gewonnen. Restriktionsenzyme, die aus Bakterien gewonnen wurden, leiteten das Zeitalter der Molekularbiologie ein und ermöglichten die Produktion von Humaninsulin durch Bakterien. Ein neueres Beispiel dafür ist die Entwicklung von mikrobiellen adaptiven Immunsystemen, CRISPR, zur Genbearbeitung. Diese natürlich vorkommenden Systeme helfen Mikroben, sich gegen eindringende Viren zu verteidigen, indem sie einen eleganten Mechanismus verwenden, der seit mehr als zwanzig Jahren von Mikrobiologen untersucht wird. In den letzten Jahren wurden Komponenten von CRISPR-Systemen wie Cas9 für den Einsatz in menschlichen Zellen nutzbar gemacht und beschleunigen nun die Entwicklung in den Bereichen Humantherapeutika, Landwirtschaft und wissenschaftliche Forschung auf der ganzen Welt. Obwohl wir nur die Spitze des Eisbergs der biologischen Vielfalt erforscht haben, ist klar, dass einige Organismen neue Lösungen für biologische Probleme entwickelt haben, und es gibt viel zu gewinnen, wenn man diese ungewöhnlichen Mechanismen untersucht.

Die schnelle Entwicklung neuer molekularer Werkzeuge erweitert auch umgekehrt unsere Möglichkeiten, die Breite der natürlichen Vielfalt zu untersuchen. Seit fast einem Jahrhundert wird ein Großteil der biowissenschaftlichen Forschung mit einer Handvoll Organismen durchgeführt, die aufgrund ihrer Eignung für die Laborarbeit ausgewählt wurden. Die schnell wachsende molekulare Toolbox kann nun viel breiter angewendet werden und eröffnet den Zugang zu unzähligen neuen Arten, von Salamandern mit einzigartigen regenerativen Fähigkeiten bis hin zu natürlichen Pflanzenstämmen, die gegen Dürre resistent sind. Darüber hinaus können Wissenschaftler ihre spezifischen Fragestellungen jetzt mit den am besten geeigneten Modellsystemen untersuchen, anstatt auf eine Handvoll Laborstämme beschränkt zu sein, die nur begrenzt in der Lage sind, menschliche Krankheiten zu modellieren.



Zusammen befeuern diese beiden Beobachtungsweisen einen Boom in der Biotechnologie. Daten aus eingehenden Beobachtungen des menschlichen Genoms werden verwendet, um das Design und die Entwicklung von Therapeutika zu informieren, während umfassende Untersuchungen mikrobieller Gemeinschaften neue Enzyme mit biotechnologischen Anwendungen identifizieren.

Angesichts all dieser aufregenden Entwicklungen in der Biowissenschaftsforschung und Biotechnologie ist es noch wichtiger denn je, Schulungs- und Mentoring-Möglichkeiten für Studenten anzubieten, die sich für Natur- und Ingenieurwissenschaften interessieren, insbesondere für Studenten mit unterschiedlichem Hintergrund. Ich bin den zahlreichen Mentoren und Bildungserfahrungen in Wissenschaft und Technik, von denen ich so glücklich war, in meiner eigenen Ausbildung zu lernen, zu großem Dank verpflichtet. Ich werde einen Teil des Lemelson-MIT-Preisgeldes verwenden, um MINT-Bildung und -Innovation zu unterstützen, einschließlich unterstützender Organisationen wie dem Center for Excellence in Education und der Society for Science and the Public, die Programme gesponsert haben, die eine wichtige Rolle bei der Unterstützung gespielt haben Schüler der Mittel- und Oberstufe entwickeln und feiern ihre Interessen in Naturwissenschaften und Technik. Es ist eine aufregende Zeit in der Biologie, und wir können noch so viel mehr tun, um die nächste Generation von Wissenschaftlern und Ingenieuren zu fördern, die neue transformative Technologien entwickeln werden, die die zahlreichen wichtigen Herausforderungen lösen werden, denen sich die Welt heute gegenübersieht.

Feng Zhang ist der Gewinner 2017 des $500,000 Lemelson-MIT Prize , der Erfinder in der Mitte ihrer Karriere ehrt, die sich der Verbesserung der Welt durch herausragende technologische Erfindungen verschrieben haben. Er ist Kernmitglied des Broad Institute of MIT and Harvard



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