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CRISPR könnte uns helfen, die Sichelzellenkrankheit zu heilen. Aber die Patienten sind vorsichtig.
Mikroskopische Aufnahme von Sichelzellen Wikimedia-Commons
Eine Gen-Editing-Technik, die sich als potenzielles Heilmittel für die Sichelzellkrankheit als vielversprechend erwiesen hat, ist jetzt verfügbar am Menschen getestet . Aber wenn es funktioniert, werden die Leute, die es brauchen, es überhaupt bekommen können? Jetzt, wo ein Heilmittel in Sicht ist, ist dies eine dringende Frage, sagt er Bonham gewinnen , ein leitender Berater des Direktors des National Human Genome Research Institute.
Sichelzellenanämie (SCD) ist eine genetische Bluterkrankung, die Millionen von Menschen auf der Welt betrifft. Es verursacht die Produktion abnormaler roter Blutkörperchen und kann zu starken Schmerzen, Schlaganfällen sowie Organ- und Gewebeschäden führen.
Aus wissenschaftlicher Sicht ist es eine aufregende Zeit für Menschen, die an der Krankheit leiden, sagte Bonham heute auf der EmTech-Konferenz von MIT Technology Review. Forscher testen eine Technik, die das präzise Genbearbeitungstool CRISPR verwendet, um ein einzelnes Gen zu modifizieren, das mit der Krankheit in Verbindung steht.
Justin Saglio
Aber aus soziologischer Sicht, argumentierte Bonham, beginne die Arbeit gerade erst. SCD tritt häufiger in bestimmten ethnischen Gruppen auf, insbesondere bei Menschen afrikanischer Abstammung. Und während es in den USA rund 100.000 Menschen mit der Krankheit gibt, lebt die überwiegende Mehrheit in Subsahara-Afrika und Indien, sagte Bonham.
Er und Kollegen vor kurzem durchgeführt eine Studie Ziel war es, die Einstellungen und Überzeugungen von Menschen mit SCD, ihren Familienmitgliedern und ihren Ärzten gegenüber der vielversprechenden Technik zu untersuchen. Viele der Leute, die Bonham und seine Kollegen sprachen, äußerten sich skeptisch, dass ein potenzielles CRISPR-basiertes Heilmittel erschwinglich und für diejenigen zugänglich wäre, die es brauchen. Obwohl sie neue Hoffnung fanden, beobachteten sie auch warnende, besorgte Untertöne dieser Hoffnung, die ihrer Meinung nach teilweise auf die jahrzehntelange medizinische Entrechtung der SCD-Gemeinschaft zurückzuführen waren.
Laut einem für die Studie befragten Arzt besteht die Gefahr, dass andere seltene Krankheiten, die tendenziell Menschen mit mehr Ressourcen betreffen, mehr Aufmerksamkeit und möglicherweise Finanzmittel erhalten. Infolgedessen besteht die Sorge, dass die SCD-Population im Staub bleiben könnte. Diese Bevölkerungsgruppe sei bereits skeptisch, da sie mit so vielen anderen Dingen im Stich gelassen worden sei, fügte der Mediziner hinzu.
Neben einem Heilmittel selbst brauchen wir auch bessere und billigere Wege, um die Vorteile dieser neuen Technologie zu erweitern, sagte Bonham. Das Potenzial ist groß, aber wir müssen uns die Frage stellen: Wer profitiert davon?