Das teuerste Medikament der Welt wird vom Markt genommen

Herstellung von Gentherapie bei UniQure.





Das Unternehmen, das die erste Gentherapie der westlichen Welt entwickelt hat, wird seine bahnbrechende Behandlung wegen mangelnder Nachfrage vom Markt nehmen.

Das Medikament Glybera war mit 1 Million Dollar für eine einmalige Injektionsrunde das teuerste verschreibungspflichtige Medikament der Geschichte (siehe Das teuerste Medikament der Welt ist eine Pleite ). Es enthält gentechnisch veränderte Viren, die Kopien eines Gens tragen, das den Lipoprotein-Lipase-Mangel, eine seltene Stoffwechselkrankheit, korrigieren soll.

Die Zulassung von Glybera durch die europäischen Arzneimittelbehörden im Jahr 2012 war nach einer Reihe von Rückschlägen und Sicherheitsproblemen ein Meilenstein für den Bereich der Gentherapie. Aber die geringe Nachfrage nach der Therapie und Fragen zu ihrer Wirksamkeit haben den Hersteller von Glybera, UniQure, mit Sitz in Amsterdam und Lexington, Massachusetts, geplagt.



Es kostete nicht nur 1 Million Dollar; Es kam auf den Markt, ohne dass es viele Beweise dafür gab, dass es eine Million Dollar wert war, sagt Casey Quinn, ein Gesundheitsökonom am MIT Center for Biomedical Innovation, der sich auf europäische Arzneimittelpreise spezialisiert hat.

UniQure sagte diese Woche, dass es die Marktzulassung des Medikaments in Europa nicht erneuern wird, da sie im Oktober auslaufen soll. Das Unternehmen wird das Medikament den Patienten bis zu diesem Datum weiterhin zur Verfügung stellen.

Die Verwendung des Medikaments war äußerst begrenzt und wir gehen nicht davon aus, dass die Patientennachfrage in den kommenden Jahren wesentlich steigen wird, sagte Matthew Kapusta, CEO von UniQure, in einer Unternehmenserklärung.



Quinn sagt, er glaube nicht, dass das Versagen von Glybera Probleme für andere Gentherapien bedeutet, aber die kommerzielle Enttäuschung kommt, als sich Fragen darüber drehen, wie solche Behandlungen in Zukunft bepreist werden sollten.

Mehrere Gentherapieprodukte werden in diesem Jahr von der US-amerikanischen Food and Drug Administration auf Zulassung geprüft, darunter eine von Spark Therapeutics entwickelte Behandlung für erbliche Erblindung und eine neuartige Form der Krebsbehandlung namens CAR-T-Therapie, die von Novartis und Kite Therapeutics weiterentwickelt wird .

verbergen