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Die Gentherapie in den USA ist bereits im nächsten Jahr auf dem Weg zur Zulassung
Die erste Gentherapie für eine Erbkrankheit in den USA ist näher an der Realität als je zuvor.
Spark Therapeutics ist erst das zweite Unternehmen, das bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration einen Antrag auf eine solche Behandlung gestellt hat, aber es wird wahrscheinlich das erste sein, das auf den Markt kommt.
Katherine High, Mitbegründerin von Spark, bestätigte am Dienstag auf der EmTech MIT 2016, dass das Unternehmen auf dem besten Weg ist, sein erstes Produkt im nächsten Jahr auf den Markt zu bringen. Die als SPK-RPE65 bekannte Gentherapie zielt auf Mutationen in den Augen von Menschen ab, die häufig zur Erblindung führen. Derzeit gibt es keine Medikamente zur Behandlung dieser Erkrankungen, die als erbliche Netzhautdystrophien bekannt sind.
Katherine High, Mitbegründerin von Spark Therapeutics, spricht mit Antonio Regalado vom MIT Technology Review.
Spark plant, seinen FDA-Antrag bis Anfang 2017 abzuschließen. Bei einer Zulassung im nächsten Jahr wäre die Therapie die erste für eine Erbkrankheit, die in den USA grünes Licht erhalten würde. Zwei solcher Gentherapien, Strimvelis und Glybera, wurden bereits in Europa zugelassen .
Der Hersteller von Glybera, UniQure, beantragte zunächst die FDA-Zulassung für seine Gentherapie, die eine seltene genetische Störung namens Lipoprotein-Lipase-Mangel (LPLD) behandelt. Aber das Unternehmen ließ diese Pläne im Dezember 2015 fallen, nachdem die FDA dem Antrag mit der Bitte begegnet war, zusätzliche klinische Studien durchzuführen, um die Wirksamkeit der Therapie zu beweisen.
Das Gebiet der Gentherapie hat seinen Anteil an klinischen Misserfolgen erlebt, einschließlich eines Patiententodes im Jahr 1999 aufgrund von Komplikationen einer experimentellen Behandlung. High sagt, dass frühere Misserfolge teilweise darauf zurückzuführen waren, dass Tiermodelle die potenziellen Störungen der Gentherapie nicht angemessen aufdeckten.
Sie müssen eine kritische Masse von Problemen lösen, bevor Sie ernsthaft mit der therapeutischen Entwicklung beginnen können, sagte sie.
Spark hat diese Probleme wohl mit SPK-RPE65 gelöst. Diese Woche präsentierte das Unternehmen Phase-III-Daten auf der Jahrestagung der American Academy of Ophthalmology, die zeigten, dass 27 von 29 praktisch blinden Probanden nach dem Eingriff über ein Jahr lang eine Verbesserung der Sehfunktion erlebten. Nach Angaben des Unternehmens traten bei keinem Patienten schwerwiegende unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung auf. Laut High wird die Therapie in einem 45-minütigen chirurgischen Eingriff unter Anästhesie verabreicht, und innerhalb von 30 Tagen kann eine Veränderung des Sehvermögens festgestellt werden.
High sagte in einem Interview am Dienstag, dass das Unternehmen die Studie abgeschlossen habe und nicht plane, weitere Tests durchzuführen, bevor es die FDA-Zulassung beantrage – ein Zeichen dafür, dass Spark von seinem FDA-Antrag überzeugt sei.
Spark begann erstmals im Jahr 2007 mit dem Testen von SPK-RPE65 und hat sich seitdem einem kleinen Kader von Unternehmen angeschlossen, die experimentelle Gentherapien über die anfänglichen Sicherheitsstudien hinaus in die Spätphase der Tests weiterentwickelt haben. Inzwischen arbeitet Spark auch an einer Gentherapie für Hämophilie, die bereits vielversprechende Ergebnisse zeigt.