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Gen-Editing-Startup sammelt 120 Millionen US-Dollar, um CRISPR in der Medizin anzuwenden
Editas Medicine, ein Unternehmen, das an der Spitze der Entwicklung der als CRISPR bekannten Gen-Editing-Technologie steht, hat 120 Millionen US-Dollar aufgebracht, um neue Behandlungen für Erkrankungen wie Krebs, Netzhauterkrankungen und Sichelzellenanämie zu entwickeln.
Die Ankündigung vom Montag spiegelt ein wachsendes Interesse an CRISPR wider, einer Technologie, die erst wenige Jahre alt ist. Es dient auch dazu, die Ziele und die Strategie von Editas zu verdeutlichen, das von einigen der prominentesten Erfinder des Gen-Editing-Systems gegründet wurde, darunter Feng Zhang, ein Forscher am Broad Institute of Harvard und MIT. Wir sind hier, um Medikamente herzustellen, erklärte Katrine Bosley, CEO von Editas, in einem Interview in den Büros des Unternehmens in Cambridge, Massachusetts.
Die neue Investorengruppe wurde von Boris Nikolic geleitet, der Bill Gates‘ Chief Science and Technology Advisor bei der Bill & Melinda Gates Foundation war und Geschäftsführer der Investmentgesellschaft Bng0 ist. Editas bestätigte, dass Gates ebenfalls zu den neuen Investoren gehörte, ebenso wie mehrere andere wohlhabende Personen, die das Unternehmen nicht nennen wollte.
Editas, das vor dieser letzten Runde zuvor 43 Millionen US-Dollar gesammelt hatte, ist eines von mehreren privaten Biotechnologieunternehmen, die Bargeld angehäuft haben, um neue Arten von Behandlungen zu entwickeln. Anfang dieses Jahres beispielsweise hat das Biotechnologieunternehmen Moderna Therapeutics 450 Millionen US-Dollar aufgebracht. Juno Therapeutics – das versucht, Krebs durch gentechnisch veränderte T-Zellen, einen Schlüsselbestandteil des Immunsystems, zu behandeln – sammelte mehr als 300 Millionen US-Dollar, bevor es dieses Jahr an die Börse ging.
CRISPR ist besonders vielversprechend, um präzise Veränderungen in Zellen vorzunehmen. T-Zellen, die einem Patienten entnommen wurden, könnten bearbeitet und dann beispielsweise wieder in den Körper eines Patienten infundiert werden – ein Ansatz, den Editas im Rahmen einer Partnerschaft mit Juno entwickelt. Oder Zellen könnten fixiert und wieder in das Blut eines Patienten mit Sichelzellenanämie eingebracht werden.
Solche Behandlungen stehen jedoch noch am Anfang. Editas führt noch keine klinischen Studien mit CRISPR-bearbeiteten Zellen durch. Wir wollen nicht so schnell mit Patienten raus, wenn wir noch nicht bereit sind, wir haben die Programme noch nicht, sagte Bosley.
Neben der Verwendung von T-Zellen zur Behandlung von Blutkrebs betrifft ein zweites großes Projekt, das Bosley erörtern wird, die Behandlung einer genetisch bedingten Netzhauterkrankung namens LCA10, die Erblindung verursacht. Schuld daran ist ein gestörtes Protein in den Photorezeptoren des Auges. Editas-Wissenschaftler haben Patienten mit LCA10 Netzhautzellen entnommen und CRISPR verwendet, um diesen Zellen Proteine zu geben, die funktionieren – vorerst im Labor.
Editas arbeitet auch an der Sichelzellenanämie. Und, sagte Bosley, es gibt einige interessante Viruserkrankungen. Aber sie sagte, Editas arbeite nicht an HIV, obwohl ihr neuer Investor Nikolic während seiner Zeit bei der Gates Foundation in HIV-bezogenen Investitionen aktiv war.
Die Finanzierung erfolgt weniger als zwei Jahre nach der Gründung von Editas. Ich habe aus einem Schrank heraus gearbeitet, sagt Morgan Maeder, der erste Wissenschaftler, den Editas im Oktober 2013 eingestellt hat. Jetzt hat das Unternehmen etwas mehr als 40 Mitarbeiter.