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Käufer hüten sich vor dieser 1-Millionen-Dollar-Gentherapie für das Altern
Telomere Wikipedia
Es wird gesagt, dass nichts sicher ist, außer dem Tod und den Steuern. Aber ersteres wird seit den 1970er Jahren angezweifelt, als Wissenschaftler an einem der grundlegenden Geheimnisse der Biologie herumstocherten: den molekularen Gründen, warum wir alt werden und sterben.
Der lose Faden, den sie zogen, hatte mit Telomeren zu tun – molekularen Zeitmessern an den Enden von Chromosomen, die sich bei jeder Zellteilung verkürzen und ihr somit eine feste Lebensdauer verleihen. Einige Gewebe (wie die Darmschleimhaut) erneuern sich fast ständig, und es wurde festgestellt, dass diese hohe Konzentrationen eines Enzyms namens Telomerase aufweisen, das daran arbeitet, die Telomere wieder aufzubauen und zu erweitern, damit sich die Zellen weiter teilen können.
Das reichte aus, um Elizabeth Blackburn, Carol Greider und Jack Szostak zu gewinnen Nobelpreis im Jahr 2009. Die naheliegende Frage war also, ob Telomerase jede Zelle vor dem Altern schützen – und vielleicht auch die Lebensdauer ganzer Organismen verlängern kann.
Während telomerverlängernde Behandlungen bei Mäusen haben ergaben faszinierende Ergebnisse , hat niemand gezeigt, dass das Zwicken der molekularen Uhren Vorteile für den Menschen hat. Das hält ein US-Startup nicht davon ab, für eine Telomer-verstärkende Gentherapie zu werben – zu einem Preis.
Libella Gene Therapeutics mit Sitz in Manhattan, Kansas, behauptet, dass es jetzt anbietet eine Gentherapie zur Reparatur von Telomeren in einer Klinik in Kolumbien für 1 Million Dollar pro Dosis. Das Unternehmen gab am 21. November bekannt, dass es Patienten für eine sogenannte Pay-to-Play-klinische Studie rekrutiert.
Käufer sollten jedoch aufpassen: Diese Studie ist für eine unbewiesene, ungetestete Behandlung, die sogar gesundheitsschädlich sein kann.
Das Unternehmen schlägt vor, Patienten Viren zu injizieren, die die genetischen Anweisungen enthalten, die Zellen zur Herstellung von Telomerase Reverse Transkriptase benötigen, einem Molekül, das an der Verlängerung der Telomere beteiligt ist.
Die Gefahren sind enorm, sagt Jerry Shay, Weltexperte für Altern und Krebs am Southwestern Medical Center der University of Texas. Es besteht das Risiko, dass eine präkanzeröse Zelle aktiviert wird, die alle Veränderungen außer der Telomerase aufweist, insbesondere bei Menschen ab 65 Jahren.
Seit Jahren haben Mitarbeiter des Unternehmens wechselnde Behauptungen über die Studie aufgestellt, was Unsicherheit darüber schürt, wer beteiligt ist, wann sie beginnen könnte und sogar wo sie stattfinden würde. Testauflistungen wurden im Oktober an veröffentlicht klinische Studien.gov zeigen derzeit Pläne für drei verbundene Experimente mit jeweils fünf Patienten, die auf kritische Extremitätenischämie, Alzheimer und Alterung abzielen.
Jeff Mathis, Präsident von Libella, sagte gegenüber MIT Technology Review, dass zwei Patienten bereits die enorme Gebühr für die Teilnahme an der Studie bezahlt haben: eine 90-jährige Frau und ein 79-jähriger Mann, beide US-Bürger. Er sagte, dass sie die Gentherapie bis zur zweiten Januarwoche 2020 erhalten könnten.
Die Entscheidung, Patienten ein Vermögen für die Teilnahme an der Studie einer experimentellen Behandlung in Rechnung zu stellen, ist ein Warnsignal, sagen Ethikexperten. Was ist die moralische Rechtfertigung dafür, Menschen mit Alzheimer anzuklagen? fragt Leigh Turner vom Center for Bioethics der University of Minnesota. Warum diejenigen belasten, die das ganze Risiko tragen?
Die Telomerstudie findet außerhalb der USA statt, da sie nicht von der Food and Drug Administration genehmigt wurde. Einzelheiten, die auf clincaltrials.gov veröffentlicht wurden, weisen darauf hin, dass die Injektionen in der medizinischen Klinik von IPS Arcasalud SAS in Zipaquirá, Kolumbien, 40 Kilometer (25 Meilen) nördlich von Bogotá, durchgeführt würden.
Es dauert viel länger und ist viel teurer, in den USA etwas rechtzeitig zu erledigen, sagt Mathis über Libellas Entscheidung, ins Ausland zu gehen.
Für einige Befürworter der Telomerase-Gentherapie ist die Dringlichkeit gerechtfertigt. Hier ist das ethische Dilemma: Laufen Sie schnell und riskieren geringe Glaubwürdigkeit oder bewegen Sie sich langsam und haben mehr Glaubwürdigkeit und globale Akzeptanz – aber inzwischen sind Menschen gestorben? sagt Mike Fossel, der Präsident von Telocyte, einem Unternehmen, das plant, eine Studie über die Telomerase-Gentherapie für Alzheimer in den USA durchzuführen, wenn es die Genehmigung der FDA erhalten kann.
Unsere Berichterstattung ergab eine Reihe unbeantworteter Fragen zum Prozess. Den Listen zufolge ist Jorge Ulloa der Hauptforscher – das heißt der verantwortliche Arzt –, eher ein Gefäßchirurg als ein Experte für Gentransfer. Ich sehe niemanden mit relevanter wissenschaftlicher Expertise, sagt Turner.
Darüber hinaus sagt Bill Andrews, der als Chief Scientific Officer von Libella aufgeführt ist, dass er nicht weiß, wer Ulloa ist, obwohl auf der Website von Libella die Fotos der Männer zusammen auf der Liste der Teammitglieder erscheinen. Er sagte, er glaube, dass verschiedene Ärzte den Prozess leiteten.
Turner äußerte sich auch besorgt über den vorgeschlagenen 10-tägigen Beobachtungszeitraum, der im Posting für die Auslandsstudie beschrieben wird: Wenn jemand zahlt, auftaucht, sich behandeln lässt und nicht sehr lange bleibt, wie werden Folgefragen gestellt? Wo finden sie statt?
Unternehmen, die den Telomer-Ansatz ausprobieren möchten, verweisen oft auf die Arbeit von Maria Blasco, einer spanischen Wissenschaftlerin, die berichtete, dass eine Telomer-verlängernde Gentherapie Mäusen zugute kam und keinen Krebs verursachte. Blasco, Direktorin des Spanischen Nationalen Zentrums für Krebsforschung, glaubt, dass noch viele weitere Studien durchgeführt werden sollten, bevor ein solches Genexperiment an einer Person durchgeführt wird.
Dies ist nicht das erste Mal, dass Libella ankündigt, dass ihr Prozess unmittelbar beginnen würde. Es behauptete Ende 2017, dass Versuche am Menschen mit der Telomerase-Therapie in den nächsten Wochen beginnen würden. Im Jahr 2016 behauptete Andrews (damals Partner des Biotech-Startups BioViva), dass der Bau einer Klinik zur Altersumkehr auf dem Inselstaat Fidschi noch vor Ende des Jahres abgeschlossen sein würde. Beides kam nicht zustande.
Ähnliche Fragen umgeben die jüngsten Behauptungen von Libella, dass sie zwei zahlende Kunden hat. Pedro Fabian Davalos Berdugo, Manager von Arcasalud, sagte, dass drei Patienten im Dezember auf die Behandlung warteten. Aber Bioaccess, eine kolumbianische Auftragsforschungsorganisation, die die Libella-Studie ermöglicht, sagte, dass noch keine Patienten aufgenommen worden seien.
Ebenfalls unklar ist, woher Libella die für die Behandlung benötigten Viren bezieht. Virovek, ein kalifornisches Biotech-Unternehmen, das von mehreren Quellen als Hersteller von Libella identifiziert wurde, beantwortete keine Fragen darüber, ob eine Behandlung hergestellt worden war.