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Neue Zellen für ALS-Patienten
Diese Woche implantierten Chirurgen der Emory University in Atlanta eine zweite Dosis Nervenzellen in das Rückenmark eines Patienten, als Teil einer experimentellen Behandlung, die darauf abzielte, das Fortschreiten von ALS oder Lou-Gehrig-Krankheit zu verlangsamen. Der Patient, Ted Harada , ist die dritte Person in diesem Sommer, die im Rahmen der Studie eine zweite Dosis erhält. Die Zellen werden von einem in Rockville, Maryland ansässigen Unternehmen namens . hergestellt Neuralstamm die Stammzellen aus dem Gehirn und dem Rückenmark abgetriebener Föten isoliert. Das Unternehmen zielt mit seiner Zelltherapie-Plattform auch auf andere wichtige Erkrankungen des zentralen Nervensystems ab, darunter Rückenmarksverletzungen, ischämische spastische Paraplegie, chronischer Schlaganfall und Hirnkrebs.
ALS zerstört nach und nach die Verbindungen zwischen dem Rückenmark und den Motoneuronen und beraubt den Patienten schließlich jeglicher Bewegungsfähigkeit. Die Hoffnung ist, dass die Zellen, die in das Rückenmark injiziert werden, Unterstützung bieten, etwa durch die Freisetzung von Wachstumsfaktoren, und das Absterben von Motoneuronen verhindern. Sie pflegen die sterbenden Motoneuronen wieder gesund oder machen sie gesünder und verlangsamen den degenerativen Prozess, sagt Richard Garr, CEO von Neuralstem.
Wir haben festgestellt, dass das Verfahren äußerst sicher ist, sagt Eva Feldmann , einem Neurologen an der University of Michigan und leitender Ermittler der Studie. Bei einer Untergruppe von Patienten scheinen wir zu sehen, dass die Krankheit nicht mehr fortschreitet, aber es ist noch zu früh, um zu wissen, ob das Ergebnis dieser kleinen Patientenzahl aussagekräftig ist, sagt sie.
Bei seiner ersten Operation erhielt Harada 10 Injektionen mit jeweils etwa 100.000 Zellen an den Seiten seines unteren Rückenmarks. Nach dem Eingriff konnte er seine Gliedmaßen mit einer Kraft und Geschicklichkeit bewegen, die seine Fähigkeiten vor der Behandlung übertraf. Während bei einigen ALS-Patienten kurze Zeiträume mit kleinen Verbesserungen oder Stabilisierungen auftreten können, ist dieser Erholungsgrad unerhört. In den letzten Monaten, sagt Harada, seien seine Fähigkeiten langsam zurückgegangen, wenn auch langsamer als vor der Behandlung.
Bei dem Verfahren dieser Woche wird ein Chirurg, anstatt Zellen in Haradas untere Wirbelsäule zu injizieren, die Zellen in sein oberes Rückenmark platzieren, eine Region, die die großen Nervenzellen enthält, die die Atmung kontrollieren. Da ALS-Patienten normalerweise an Atemstillstand sterben, hoffen die Forscher, dass die Behandlung Motoneuronen im oberen Rückenmark schützt und den Verlust der Lungenfunktion verhindert oder verlangsamt.
Die Zellen des Neuralstamms unterscheiden sich etwas von typischen Stammzellen, da sie ein definiertes Schicksal haben. Durch die Entnahme von Zellen aus einem Fötus eines bestimmten Schwangerschaftsstadiums erzeugt das Unternehmen Zellen, die sich noch teilen können, sich aber in einen bestimmten Zelltyp verwandeln, beispielsweise Rückenmarkszellen. Diese einzigartige Eigenschaft der Neuralstem-Zellen ermöglicht es dem Unternehmen, potenzielle Medikamente in bestimmten Zelltypen des zentralen Nervensystems in Kulturschalen zu testen. Das Unternehmen sucht derzeit nach Medikamenten, die Neuronen aus dem Hippocampus, einem Teil des Gehirns, der für die Bildung und Speicherung von Erinnerungen entscheidend ist, schützen und nähren können.
Eine weitere ALS-Studie, die in der Mayo Clinic läuft, testet eine Behandlung, bei der die eigenen Stammzellen eines Patienten, die aus Fettgewebe isoliert wurden, in seine Rückenmarksflüssigkeit injiziert werden. Bisher haben sich zwei Patienten dem Eingriff unterzogen. Wie der Emory-Prozess ist die Studie der Mayo-Klinik ist auf Sicherheit ausgerichtet. Obwohl solche Stammzellbehandlungen noch recht neu sind und Risiken bergen, verschiebt die schlimme Situation von ALS-Patienten das Risiko-Nutzen-Verhältnis. Wenn Sie eine Krankheit wie ALS haben, bei der das durchschnittliche Überleben zwei bis drei Jahre nach der Diagnose beträgt und sie einheitlich tödlich verläuft, halten es die Ermittler und die FDA für ethisch, diese verzweifelteren Ansätze auszuprobieren, die ein potenziell höheres Risiko bergen, sagt Anthony Windebank , einem Neurologen, der die Mayo-Studie leitet.
Wenn sich das Verfahren als sicher erweist, wäre einer der nächsten Schritte für das Feld die genetische Modifikation der Zellen, um spezifische Wachstumsfaktoren zu produzieren, die wahrscheinlich den Tod von Motoneuronen verhindern, sagt Windebank. Wenn es bei diesen Ansätzen Anzeichen für eine Wirksamkeit gibt, würde die Übertragung in die Klinik sehr schnell erfolgen.