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US-Ärzte wollen Krebspatienten mit CRISPR behandeln
Gen-editierte Immunzellen könnten dabei helfen, tödliche Tumore auszulöschen. 17. Januar 2018
Penn-Medizin
Der erste Test am Menschen in den USA mit dem Gen-Editing-Tool CRISPR könnte jederzeit beginnen und wird die DNA-Schneidtechnik einsetzen, um tödliche Krebsarten zu bekämpfen.
Ärzte der University of Pennsylvania sagen, dass sie CRISPR verwenden werden, um menschliche Immunzellen so zu modifizieren, dass sie gemäß den Plänen zu erfahrenen Krebskillern werden diese Woche in ein Verzeichnis gepostet von laufenden klinischen Studien.
In die Studie werden bis zu 18 Patienten aufgenommen, die gegen drei verschiedene Krebsarten – multiples Myelom, Sarkom und Melanom – kämpfen, was die erste medizinische Anwendung von CRISPR außerhalb Chinas werden könnte, wo ähnliche Studien im Gange sind.
Eine Beratungsgruppe der National Institutes of Health gab den Penn-Forschern im Juni 2016 zunächst grünes Licht (siehe First Human Test of CRISPR Proposed ), aber bis jetzt war nicht bekannt, ob die Studie fortgesetzt wird.
„Wir befinden uns in den letzten Schritten der Vorbereitung auf die Studie, können jedoch kein bestimmtes voraussichtliches Startdatum nennen, sagte ein Sprecher von Penn Medicine MIT Technology Review .
Das Parker Institute for Cancer Immunotherapy, eine Wohltätigkeitsorganisation, die vom milliardenschweren Unternehmer Sean Parker, einem der Gründer der Musik-Sharing-Site Napster, gegründet wurde, bestätigte, dass es zur Finanzierung der Studie beiträgt.
Die von Dr. Edward Stadtmauer geleitete CRISPR-Studie beinhaltet die Umprogrammierung der Immunzellen einer Person, um Tumore zu finden und anzugreifen.
Um die Behandlung zu verbessern, beabsichtigen die Wissenschaftler von Penn, CRISPR einzusetzen, um zwei Gene in den T-Zellen der Patienten zu löschen, um sie zu besseren Krebskämpfern zu machen. Eines der zu entfernenden Gene stellt ein Checkpoint-Molekül, PD-1, her, das Krebszellen nutzen, um das Immunsystem zu bremsen.
Eine weitere Bearbeitung wird den Rezeptor löschen, den Immunzellen normalerweise verwenden, um Gefahren wie Keime oder krankes Gewebe zu erkennen. Ein künstlicher Rezeptor, der an seiner Stelle hinzugefügt wird, wird sie stattdessen zu bestimmten Tumoren lenken.
In der Studie werden die Ärzte den Patienten Blutzellen entnehmen, sie im Labor mit CRISPR modifizieren und sie dann den Patienten wieder infundieren.
Dieser Ansatz außerhalb des Körpers, der als Ex-vivo-Gentherapie bezeichnet wird, gilt als weniger riskant als die Injektion von CRISPR direkt in den Blutkreislauf einer Person, die Immunreaktionen hervorrufen könnte .
Eine zweite CRISPR-Studie, die noch in diesem Jahr in Europa beginnen könnte, wird ebenfalls den Ex-vivo-Ansatz verfolgen. CRISPR Therapeutics, ein Biotech-Unternehmen mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, bat die europäischen Regulierungsbehörden im Dezember um Erlaubnis, zu versuchen, Beta-Thalassämie, eine Blutkrankheit, durch eine genetische Veränderung der Blutzellen von Menschen zu heilen.