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Broad Institute erhält Patent für revolutionäre Gen-Editing-Methode
Eine der wichtigsten Gentechnologien, die in den letzten Jahren entwickelt wurde, ist inzwischen patentiert, und Forscher fragen sich, was sie mit der mächtigen Methode zur Bearbeitung des Genoms machen und was nicht.
Am Dienstag hat das Broad Institute of MIT und Harvard angekündigt dass es gewährt wurde a Patent behandelt die Komponenten und die Methodik von CRISPR – einer neuen Methode, um das Genom einer Zelle oder eines Organismus präzise und gezielt zu verändern. CRISPR könnte die biomedizinische Forschung revolutionieren, indem es Wissenschaftlern eine effizientere Möglichkeit bietet, krankheitsbedingte Mutationen in Labortieren und kultivierten Zellen nachzubilden; es kann auch eine beispiellose Methode zur Behandlung von Krankheiten ergeben (siehe Genomchirurgie).
Das nur sechs Monate nach Antragstellung erteilte Patent umfasst eine modifizierte Version des in Bakterien natürlich vorkommenden CRISPR-Cas9-Systems, mit dem sich Mikroben gegen Viren verteidigen. Das Patent umfasst auch Methoden zum Entwerfen und Verwenden der molekularen Komponenten von CRISPR.
Der im Patent aufgeführte Erfinder ist Feng Zhang , ein MIT-Forscher und Mitglied der Fakultät des Broad. Zhang war ein MIT-Technologie-Überprüfung Innovator 2013 unter 35 .
Das Patent beschreibt, wie die Werkzeuge zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt werden könnten, und listet viele spezifische Erkrankungen auf, von Epilepsie über Huntington bis hin zu Autismus und Makuladegeneration. Eine der aufregendsten Möglichkeiten für CRISPR ist sein Potenzial, genetische Störungen durch die direkte Korrektur von Mutationen auf den Chromosomen eines Patienten zu behandeln. Dies würde Ärzten in die Lage versetzen, Krankheiten zu behandeln, die mit herkömmlichen Methoden nicht behandelt werden können, ein Ziel, das sich bereits ein von Zhang mitbegründetes Startup namens . gesetzt hat Medikamente ausgegeben (siehe Neue Methode zur Genom-Editierung könnte die Gentherapie präziser und effektiver machen).
Ein weiterer Gründer von Editas, Jennifer Doudna , und ihr Institut, die University of California, haben eine anhängige Patentanmeldung für die CRISPR-Technologie. Wie sich diese Anwendung an der Westküste auswirken wird, ist noch nicht klar. Unklar ist auch, welche Auswirkungen die Behauptungen der Broad auf die Technologie auf ihre kommerzielle Nutzung und die Grundlagenforschung haben werden.
Chelsea Loughran , ein Anwalt für geistiges Eigentum, der CRISPR im letzten Jahr verfolgt hat, sagt, dass viele Leute CRISPR bereits verwenden und es ist nicht klar, ob es für sie jetzt schwieriger wird, dies zu tun. All das liegt in den Händen des MIT und der Broad, sagt sie.
Während das MIT, Harvard und The Broad alle gemeinsam die CRISPR-Patente besitzen, die gestern bekannt gegeben wurden, verwaltet das Technologielizenzierungsbüro des Broad die Entscheidungen darüber, wer Lizenzen zur Nutzung der Technologie erhält, sagt Lita Nelsen , Direktor des MIT-Technologielizenzierungsbüros. (Lizenzen sind formelle Genehmigungen zur Nutzung einer patentierten Technologie, oft gegen Geld.)
Ein Sprecher der Broad sagt, dass derzeit keine spezifischen Details zur Lizenzierung verfügbar sind, aber die Broad beabsichtigt, diese Technologie den Wissenschaftlern allgemein zugänglich zu machen.
Nelsen sagt, dass die Erfahrung des MIT mit der Patentierung einer anderen Gentechnologie – kurzer interferierender RNAs – ein gutes Beispiel dafür ist, was von den CRISPR-Patenten zu erwarten ist. Kurze interferierende RNAs sind eine Familie von Molekülen, die verwendet werden können, um Gene in vielen Organismen zum Schweigen zu bringen. Diese Moleküle werden häufig von Wissenschaftlern der Grundlagenforschung verwendet.
Nelsens Büro vergab Lizenzen zur Nutzung der störenden RNA-Technologie an verschiedene Gruppen mit unterschiedlichen Genehmigungen. Ein Startup namens Alnylam erhielt eine exklusive Lizenz, um die Technologie zu verwenden, um zu versuchen, Behandlungen für Patienten zu entwickeln (siehe Das therapeutische Potenzial von RNAi). Darüber hinaus vergab das MIT an einige Unternehmen nicht-exklusive Lizenzen, die die molekularen Komponenten der Gen-Silencing-Technik verkaufen wollten.
Der Grund, warum Universitäten Werkzeuge für die Grundlagenforschung patentieren, sei, um Anreize für deren Entwicklung zu schaffen, sagt Nelsen. Die Umwandlung einer solchen Technologie in eine medizinische Behandlung sei ein immens kostspieliger Prozess, sagt sie. Ohne Patente ginge das nicht, sagt Nelsen.
Das MIT gehe nicht nach akademischen Wissenschaftlern, die im Labor hergestellte Versionen der molekularen Komponenten für die Gen-Silencing-Technologie herstellen, sagt sie. Wenn das Broad Technology Licensing Office diesem Beispiel folgt, sollten die neuen Patente Akademiker nicht beeinträchtigen, die das Tool für die Grundlagenforschung nutzen wollen, sagt Nelsen. Das wären gute Nachrichten, denn CRISPR gilt als großer Segen für die biologische Wissenschaft. Vorerst hält die Broad ihre Pläne für das Patent jedoch fest.