Das Jahr der Biomedizin

Stammzellen

Leichte Bewegung: Um zu zeigen, wie Optogenetik auf medizinische Probleme angewendet werden könnte, haben Forscher eine Maus gentechnisch verändert, um ein lichtempfindliches Protein (in Grün dargestellt) in ihrem Ischiasnerv zu exprimieren. Sie könnten dann Muskelbewegungen auslösen, indem sie Licht auf den Muskel richten.

Im Oktober, 12 Jahre nach der ersten Isolierung menschlicher embryonaler Stammzellen, wurde erstmals eine aus solchen Zellen abgeleitete Therapie am Menschen getestet ( First Human Tests of Embryonic Stem Cell Therapy Underway ). Die von Geron entwickelte Therapie dient der Behandlung von Rückenmarksverletzungen mit einer Injektion differenzierter Nervenzellen in die Verletzungsstelle.

Da die klinische Studie die erste ihrer Art ist, musste Geron mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration einen neuen Weg einschlagen, da die Behörde herausfindet, wie Therapien mit embryonalen Stammzellen reguliert und die Sicherheit dieser Zellen bewertet werden können. Das Unternehmen erhielt letztes Jahr zunächst die Genehmigung für den Beginn klinischer Tests, aber einige Monate später wurden diese ausgesetzt, da Tierversuche neue Sicherheitsbedenken aufwarfen. (FDA lässt Stammzellstudien wieder aufnehmen)

Ein zweites Unternehmen, Advanced Cell Technology, erhielt im November die FDA-Zulassung, um mit Tests seiner aus embryonalen Stammzellen gewonnenen Therapie für eine erbliche Form der Blindheit am Menschen zu beginnen.

Während diese beiden Studien am Menschen große Fortschritte in der Stammzellforschung darstellen, hat ein Bundesrichter in Washington, D.C., das Feld möglicherweise einen großen Schritt zurückgedrängt. Im August, nur 18 Monate nachdem Präsident Obama eine Durchführungsverordnung der Regierung von Präsident George W. Bush aufgehoben hatte, die die Verwendung von Bundesmitteln auf eine begrenzte Anzahl embryonaler Stammzelllinien beschränkte, verblüffte Richter Royce Lamberth die Stammzellgemeinschaft durch den Erlass einer einstweiligen Verfügung, die die Bundesförderung für jegliche Forschung mit embryonalen Stammzellen blockiert. (Neues Gerichtsurteil könnte die Stammzellforschung lahmlegen)

Forscher sagen, dass die Entscheidung – selbst wenn sie später rückgängig gemacht wird – schädliche Auswirkungen auf das Feld haben wird und die vielversprechende medizinische Forschung, die gerade an Dynamik aufbaute, behindert. Alle Zuschüsse, die bei der größten Förderagentur des Landes, den National Institutes of Health (NIH), geprüft werden, die menschliche embryonale Stammzellen betreffen, wurden ausgesetzt, während das NIH und andere Regierungsbehörden versuchen, die einstweilige Verfügung aufzuheben.

Die Bundesregierung legte schnell Berufung gegen die einstweilige Verfügung ein, und ein Berufungsgericht setzte sie im September vorübergehend aus und hörte in diesem Monat die neuesten Argumente in diesem Fall. Es bleibt unklar, wie schnell dieses Gericht seine Entscheidung treffen wird oder wann Richter Lamberth eine endgültige Entscheidung treffen wird.

Um die ethischen Kämpfe zu vermeiden, die die Forschung an embryonalen Stammzellen behindert haben, haben Wissenschaftler eine neue Methode entwickelt, um induzierte pluripotente Stammzellen herzustellen, die so flexibel sind wie embryonale Stammzellen, aber ohne Verwendung von Gewebe aus adultem Gewebe hergestellt werden können Embryonen. („Ein neuer Weg zur Herstellung von Stammzellen“) Die neue Methode, entwickelt von Derrick Rossi und Mitarbeiter in Harvard, ist hocheffizient und verwendet RNA anstelle von DNA, um die vier Proteine ​​​​zu produzieren, die für die Neuprogrammierung der Zelle benötigt werden. Durch die Eliminierung der Notwendigkeit von DNA werden einige Bedenken bei der Bildung dieser Zellen umgangen, wie z. B. das Risiko des Wachstums von Tumoren.

Genomik

In diesem Jahr, 10 Jahre nach Abschluss des Humangenomprojekts, hat die Genomsequenzierung endlich Einzug in die medizinische Praxis gehalten. James Lupski , ein Arzt-Wissenschaftler, der an einer neurologischen Erkrankung namens Charcot-Marie-Tooth leidet, fand die Quelle seiner Krankheit nach einer 25-jährigen Suche, indem er sein gesamtes Genom sequenzierte. ( A Family Mystery, Solved by a Genome ) Lupskis Forschung war die erste, die zeigte, wie die Sequenzierung des gesamten Genoms verwendet werden kann, um die genetische Ursache einer individuellen Krankheit zu identifizieren

Wissenschaftler verwenden die Sequenzierung auch, um Krebs zu untersuchen und zu behandeln, indem sie die Genome von gesundem Gewebe und Tumorgewebe eines Patienten vergleichen, um die genetischen Fehler zu identifizieren, die es den Krebszellen ermöglicht haben, außer Kontrolle zu geraten. Steven Jones, Janessa Laskin und Mitarbeiter der British Columbia Cancer Agency verwendeten diesen Ansatz, um bei der Auswahl von Medikamenten für einen Mann zu helfen, der an einem seltenen Adenokarzinom leidet. (Behandlung von Krebs basierend auf seinem Genom) Elaine Mardis und Mitarbeiter verglichen die Genomsequenz in einem Primärtumor und einem metastasierten Tumor desselben Patienten, um zu versuchen, Mutationen zu finden, die es den Zellen ermöglichten, sich von der ursprünglichen Krebsstelle zu lösen und sich im Körper auszubreiten. ( Genetic Clues to Cancer’s Spread ) Foundation Medicine, ein Start-up mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, möchte diese Erkenntnisse nutzen, indem es einen Screening-Test entwickelt, der Variationen in Hunderten von mit Krebs verbundenen Genen erkennen kann. (Startup, um Patienten ein genetisches Profil ihres Krebses anzubieten)

Gehirnkontrolle

Optogenetik – die Verwendung von Licht zur Steuerung genetisch veränderter Neuronen – hat sich schnell zu einem der heißesten Gebiete der Neurowissenschaften entwickelt. Optogenetische Technologie wird heute in Hunderten von Laboren auf der ganzen Welt eingesetzt und hilft Wissenschaftlern, Einblicke in das Gehirn zu gewinnen. Während sich der Großteil der Forschung auf die Grundlagenforschung konzentriert, weisen eine Handvoll in diesem Jahr veröffentlichter Projekte den Weg in Richtung klinischer Anwendungen. Forscher des Weill Cornell Medical College in New York entwickelten eine genauere prothetische Netzhaut für blinde Mäuse, die gentechnisch verändert worden war, um ein lichtempfindliches Protein in bestimmten Netzhautzellen zu exprimieren. ( Now I See You ) Die Gentherapie könnte eines Tages dasselbe für den Menschen ermöglichen.

Karl Deisseroth und Kollegen in Stanford verwendeten optogenetische Technologie, um die Muskelbewegung bei Mäusen zu kontrollieren, die gentechnisch verändert wurden, um ein lichtempfindliches Protein in ihrem peripheren Nervensystem zu exprimieren. Eine winzige implantierbare LED-Manschette lieferte Lichtimpulse im Millisekundenbereich an den Nerv, wodurch sich die Beinmuskulatur der Tiere zusammenzog. Die Forscher sagen, dass die durch Licht ausgelösten Kontraktionen die normale Muskelaktivität besser nachahmen als Kontraktionen, die durch die direkte Abgabe elektrischer Signale an den Nerv erzeugt werden. ( Genetische „Lichtschalter“ steuern die Muskelbewegung) Die Ergebnisse könnten bei der Entwicklung von Nervenstimulationsgeräten helfen, die Menschen helfen, die durch Rückenmarksverletzungen oder -erkrankungen gelähmt sind.

Um Optogenetik im menschlichen Gehirn zu nutzen, müssen Forscher herausfinden, wie sie Licht tief in das Gehirn einbringen können. Daran arbeitet Medtronic, einer der weltweit größten Hersteller von Medizinprodukten. Das Unternehmen stellt derzeit elektrische Tiefenhirnstimulatoren her, die zur Behandlung von Parkinson und anderen neurologischen Erkrankungen zugelassen sind. Ein ähnliches Gerät, das Licht statt Strom liefert, könnte dazu beitragen, das Design von Tiefenhirnstimulatoren zu verbessern und könnte schließlich selbst zu einer Therapie werden. (Ein Gehirnimplantat, das Licht verwendet)

Ed Boyden, einer der Schöpfer der Optogenetik, wurde in der Oktober-Ausgabe von . vorgestellt Technologieüberprüfung ( Brain Control ) und schreibt in einer Gastkolumne online mehr darüber, wie die Wissenschaft die genialen Lösungen der Natur nutzt. (Definieren eines Algorithmus zum Erfinden aus der Natur)

Synthetische Biologie

Schließlich schufen Craig Venter und Kollegen am Venter Institute Leben. (Synthetic Genome Reboots Cell, Making a Genome Quickly from Scratch) Als Höhepunkt eines 15-jährigen Projekts erstellten Forscher ein synthetisches Genom und verwendeten es dann, um eine mikrobielle Zelle neu zu starten.

Mit einer 2008 entwickelten Methode , synthetisierten die Forscher um den Genom-Pionier Craig Venter das Genom eines winzigen Bakteriums namens Mykoplasmen-Mykoide , mit etwas mehr als einer Million DNA-Basenpaaren. Als nächstes transplantierten sie das synthetische Genom in ein verwandtes Bakterium, Mycoplasma Capricolum , in einem Prozess, den sie zuvor perfektioniert hatten mit nichtsynthetischen Chromosomen.

Nachdem die Empfängerzellen das synthetische Genom eingebaut hatten, begannen sie sofort, die im Genom kodierten Anweisungen auszuführen. Nur die Zellen hergestellt M. mycoides Proteine ​​und innerhalb weniger Runden der Selbstreplikation waren alle Spuren der Empfängerspezies verschwunden.

Venter und seine Kollegen arbeiten jetzt mit Novartis und die National Institutes of Health, um die Technologie anzupassen, um schnell Impfstoffe gegen neue Stämme des Grippevirus zu entwickeln.

verbergen