Die erste US-Studie zur CRISPR-Geneditierung bei Krebspatienten legt nahe, dass die Technik sicher ist

Kategorie: Biotechnologie Gesendet 07.02

Die Nachrichten: Drei Menschen mit fortgeschrittenem Krebs haben Injektionen von Immunzellen erhalten, die mit CRISPR ohne schwerwiegende Nebenwirkungen geneditiert wurden. Es ist die erste klinische Studie in den USA zu dieser Technik und die erste CRISPR-Krebsstudie überhaupt, die ihre Ergebnisse veröffentlicht.

Der Prozess: Das Ziel bestand lediglich darin, festzustellen, ob die Technik sicher und praktikabel ist, nicht darin, ein Heilmittel zu finden. Auf dieser Grundlage war es ein Erfolg. Die drei Patienten, alle in den Sechzigern, hatten alle Tumore, die auf andere Behandlungen nicht angesprochen hatten und die dasselbe Protein produzierten. Letztes Jahr erhielten sie jeweils eine Dosis von CRISPR-veränderten Versionen ihrer eigenen T-Zellen, die so optimiert wurden, dass sie dieses Protein effizienter erkennen und den Krebs töten. Diese Zellen haben sich erfolgreich in das Immunsystem jedes Patienten integriert und wurden neun Monate später immer noch in ihrem Blut gefunden. Die Ergebnisse der Studie wurden in veröffentlicht Wissenschaft .

Gefahren: Eine Sorge war, dass die Einführung der Zellen eine Immunantwort auslösen könnte, da das im CRISPR-Prozess verwendete Protein aus Bakterien stammt. Das ist nicht passiert. Eine zweite Sorge war, dass die CRISPR-Genbearbeitung sogenannte Off-Target-Effekte erzeugt, bei denen unbeabsichtigte Löschungen in Zellen auftreten, die dazu führen könnten, dass sie krebsartig werden. Einige solcher Veränderungen wurden gesehen, aber nichts Ernstes.

Was ist mit den Patienten? Obwohl sich der Zustand der Patienten während der Behandlung stabilisierte und einer eine Verringerung der Tumorgröße hatte, wirkte die Zellinjektion nicht langfristig. Einer ist inzwischen gestorben; die anderen beiden haben eine Verschlechterung ihres Krebses gesehen und erhalten jetzt andere Behandlungen.

Was kommt als nächstes: Die Studie wird nicht fortgesetzt, da die verwendete Technik veraltet ist (die Gen-Editing-Technologie hat sich seit 2016, als die Studie genehmigt wurde, schnell weiterentwickelt), aber die ermutigenden Ergebnisse werden den Weg für viele andere Tests der Gen-Editing-Technologie an Patienten ebnen . Fyodor Urnov von der University of California, Berkeley, der nicht an der Arbeit beteiligt war, sagte Wissenschaft dass die Studie Fragen beantwortet, die offen gesagt das Feld heimgesucht haben.'