Ein Jahr nach der Zulassung erhält Gene-Therapy Cure seinen ersten Kunden

Daniel Zender

Laut GlaxoSmithKline ist ein Kind in Europa das zweite Individuum, das jemals eine kommerzielle Gentherapie erhalten hat.

Die Behandlung mit dem Namen Strimvelis kann eine vollständige Heilung für eine seltene erbliche Immunschwäche bieten, indem die genetische Ausstattung eines Patienten überarbeitet wird (siehe Gene Therapy’s First Out-and-Out Cure Is Here ).

Die Gentherapie wurde in experimentellen medizinischen Studien umfassend untersucht, ihr kommerzielles Potenzial ist jedoch weitgehend ungetestet. Bisher hatte nur eine einzige andere Person, ebenfalls aus Europa, jemals außerhalb einer klinischen Studie auf eine Gentherapie zur Behandlung einer Erbkrankheit zurückgegriffen. Diese Person erhielt 2015 ein anderes Medikament, Glybera.

Am Dienstag sagte GlaxoSmithKline-Sprecherin Anna Padula, das Unternehmen habe seinen ersten Patienten im März behandelt, fast ein Jahr nachdem Strimvelis im Mai 2016 zum Verkauf in Europa zugelassen worden war. Das Unternehmen lehnte es ab, die Nationalität des Patienten anzugeben oder zu sagen, wie die Behandlung bezahlt wurde .

Im März sagte der Projektleiter von GlaxoSmithKline für Strimvelis, Jonathan Appleby, dass die Schwierigkeiten bei der Organisation der grenzüberschreitenden europäischen Kostenerstattung für Strimvelis, das in einem einzigen Zentrum in Mailand, Italien, angeboten wird, für die Verzögerung bei der Kommerzialisierung verantwortlich seien.

Das kommerzielle Schicksal von Strimvelis wird genau beobachtet, da mehrere neue Gentherapiebehandlungen auf den Markt drängen, unter anderem in den USA, wo Spark Therapeutics plant, in diesem Jahr die Zulassung für eine Blindheitsbehandlung zu beantragen.

Gentherapien sind komplexer als gewöhnliche Pillen, und die damit behandelten Krankheiten betreffen nur wenige Menschen. Aber himmelhohe Preise haben Fragen darüber aufgeworfen, ob Patienten darauf zugreifen können. Strimvelis, das zur Behandlung eines äußerst seltenen Immundefekts eingesetzt wird, hat einen Listenpreis von 594.000 Euro oder 648.000 US-Dollar und ist damit eines der teuersten verfügbaren Medikamente (siehe Gene-Therapy Cure hat Geld-zurück-Garantie).

Die Gentherapie hatte einen holprigen Start auf dem Markt. Im vergangenen Monat sagte das Biotech-Unternehmen UniQure, es werde seine Gentherapie Glybera in Europa vom Markt nehmen, nachdem es nur einen einzigen Patienten behandelt habe. Das Unternehmen, das 2012 in Europa grünes Licht erhielt, machte mangelnde Nachfrage dafür verantwortlich. Sein Medikament kostete 1 Million Dollar und wurde als das teuerste Medikament der Welt bekannt.

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Nach Glybera ist Strimvelis erst die zweite Gentherapie für eine Erbkrankheit, die jemals zum Verkauf zugelassen wurde. Es ist definitiv ein schlechtes Zeichen für die Patienten, dass die Klärung der Kostenerstattung so lange gedauert hat, sagt Casey Quinn, Gesundheitsökonom am MIT Center for Biomedical Innovation, der sich auf europäische Arzneimittelpreise spezialisiert hat. Es bleibt abzuwarten, ob dies eine Art Wasserscheide darstellt, oder wird es genauso lange dauern, von einem [Patienten] auf zwei zu kommen?

Strimvelis behandelt eine seltene Krankheit namens schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel oder ADA-SCID, die Babys ohne ein voll funktionsfähiges Immunsystem und anfällig für Infektionen macht.

Es handelt sich um eine sogenannte Ex-vivo-Gentherapie, bei der die Knochenmarkszellen eines Patienten entfernt und außerhalb des Körpers mit einem künstlich hergestellten Virus modifiziert werden, das ein funktionierendes ADA-Gen enthält. Die reparierten Zellen werden dem Patienten dann über einen Infusionstropfen in eine Vene zurückgeführt.

Lucia Monaco, Chief Scientific Officer der Fondazione Telethon, der Forschungsorganisation, die die Therapie ursprünglich entwickelt und die Rechte an GlaxoSmithKline verkauft hat, sagt, dass die Verabreichung von Strimvelis ein spezialisiertes Umfeld erfordert.

Aus diesem Grund hat sich GlaxoSmithKline entschieden, die Behandlung nur in Italien im Ospedale San Raffaele in Mailand anzubieten. Das Unternehmen sagt, dass Kinder in den 28 Ländern der Europäischen Union Zugang zu Strimvelis unter haben sollten grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung , wobei ihre Heimatländer die Kosten übernehmen.

ADA-SCID betrifft in Europa nur schätzungsweise 15 Kinder pro Jahr, und GlaxoSmithKline hätte nie erwartet, dass Strimvelis ein großer Geldverdiener sein würde. Ungewiss ist, ob Unternehmen krankenhausbasierte Gentherapiebehandlungen für seltene Krankheiten überhaupt erfolgreich kommerzialisieren können.

Anstatt die Therapie von GlaxoSmithKline in Anspruch zu nehmen, haben einige ADA-SCID-Patienten stattdessen an klinischen Studien in Krankenhäusern teilgenommen, die alternative Behandlungen anbieten. Eine Studie mit einer anderen ADA-SCID-Gentherapie wird derzeit am Great Ormond Street Hospital in London durchgeführt. Susan Walsh, Direktorin der in Großbritannien ansässigen Wohltätigkeitsorganisation Primary Immunodeficiency UK, sagt, dass die klinischen Studien im Great Ormond Street Hospital gute Erfolge hatten und bedeuteten, dass Patienten die Therapie näher an ihrem Wohnort erhalten können, anstatt nach Italien zu reisen.

Für Patienten in den USA und Kanada ist die Gentherapie für ADA-SCID auch durch eine klinische Studie an der University of California, Los Angeles, verfügbar. Diese Behandlung wurde von Orchard Therapeutics mit Sitz in London lizenziert, einem Startup, das von ehemaligen GlaxoSmithKline-Führungskräften besetzt ist.

Laut Appleby arbeitet GlaxoSmithKline daran, Patientenzellen kryogen einzufrieren und zu transportieren, damit das Unternehmen Strimvelis in Europa breiter anbieten kann. Auf diese Weise müssten die Patienten nicht zur Behandlung nach Mailand reisen. Das Unternehmen hofft, dass dies innerhalb der nächsten zwei Jahre geschehen wird, sagt er.

Appleby erwartet, dass im Laufe des Jahres 2017 mehrere Patienten aus ganz Europa mit Strimvelis behandelt werden.

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