CRISPR kann schließlich nicht Hunderte von Schurkenmutationen verursachen

Forscher hinter einem umstrittenen Artikel haben zugegeben, dass ihre Ergebnisse möglicherweise falsch sind.
  • Emily Mullin Archivseite
30. März 2018

China-Fotos | Getty





Eine wissenschaftliche Zeitschrift hat ein umstrittenes Papier aus dem vergangenen Jahr zurückgezogen, in dem behauptet wurde, das Gen-Editing-Tool CRISPR sei eine Abrissbirne für das Genom.

Im abgebrochenes Studium versuchten Forscher, CRISPR bei Mäusen einzusetzen, um eine Mutation zu korrigieren, die Blindheit verursacht. Sie haben den genetischen Fehler erfolgreich behoben, berichteten jedoch, dass CRISPR unbeabsichtigt mehr als tausend andere Veränderungen – potenziell schädliche – in der DNA der Tiere vorgenommen hat.

Es dauerte nicht lange, bis die Ergebnisse veröffentlicht wurden Naturmethoden , um Panik auszulösen, dass CRISPR für die Anwendung beim Menschen zu gefährlich sein könnte. Die Ergebnisse waren von anderen Forschern nicht beobachtet worden und stießen sofort auf Kritik von Personen, darunter Führungskräfte der drei großen Gen-Editing-Unternehmen CRISPR Therapeutics, Editas Medicine und Intellia Therapeutics – deren Aktien nach Veröffentlichung der Studie einbrachen.



Heute, Naturmethoden zog das Papier zurück und sagte in einem begleitender Leitartikel dass es keine ausreichenden Daten gab, um die Behauptung unerwarteter Off-Target-Effekte aufgrund von CRISPR zu stützen.

Da die ersten klinischen Studien mit CRISPR in Europa und den USA anlaufen, sind das willkommene Neuigkeiten für Unternehmen und Patienten, die von der Technologie profitieren können. In Erklärungen zur Verfügung gestellt MIT Technology Review , Editas und Intellia sagten, sie seien erfreut, dass der wissenschaftliche Prozess in der Lage war, die Aufzeichnung zu korrigieren.

CRISPR ist ein biologisches System, das so programmiert werden kann, dass es DNA-Segmente präzise schneidet. Es wurde als dauerhaftes Heilmittel für genetische Krankheiten und als wirksamere Krebsbehandlung angepriesen. Es bleiben jedoch noch Fragen offen, wie sicher es ist und wie gut es tatsächlich im Körper wirken könnte.



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Sogenannte Off-Target-Effekte – versehentliche DNA-Schnitte in anderen als den beabsichtigten Teilen des Genoms – waren ein großes Problem bei der Umstellung von CRISPR von Tierversuchen auf Menschen. Das Schneiden des falschen DNA-Abschnitts kann zu Krebs oder anderen Gesundheitsproblemen führen. Aber die Anzahl dieser Änderungen, die in der zurückgezogenen Studie berichtet wurden, schien verdächtig hoch.

Anfang dieser Woche, die Autoren des Originalpapiers einen Artikel gepostet auf dem Pre-Print-Server bioRxiv, dass sie ihre vorherigen Ergebnisse nicht replizieren konnten.

Das Zurückziehen bedeutet natürlich nicht, dass CRISPR völlig problemlos ist.



Bei der Frage, ob CRISPR sicher [im Körper] eingesetzt werden kann, steht für viele viel auf dem Spiel. Aber für niemanden sind sie höher als für die Menschen, bei denen diese Technologie in Zukunft zum Einsatz kommen könnte. Ihnen ist eine sorgfältige und strenge Antwort geschuldet, die Naturmethoden sagt die Redaktion.

Aber andere Forscher atmen erleichtert auf über die Nachricht, wenn nicht geradezu feiern. Meine Reaktion, als ich vom Widerruf hörte: Es ist an der Zeit, sagt Samuel Sternberg, Biochemiker und CRISPR-Experte an der Columbia University.

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