211service.com
Die Krankheit Ihres Haustieres könnte durch Gentherapie geheilt werden
Courtney Seymour betrachtete ihre Hündin Greta, eine neunjährige schokoladen-weiße Boxerin, lange als einen wesentlichen Bestandteil ihrer Familie. Als bei Greta degenerative Myelopathie diagnostiziert wurde, eine Krankheit, die wie ihr menschliches Gegenstück, die Lou-Gehrig-Krankheit, Lähmungen und einen unvermeidlichen qualvollen Tod verursacht, war Seymour am Boden zerstört.
Dann kam ein Hoffnungsschimmer aus einem der vielversprechendsten – wenn auch radikalen – neuen therapeutischen Ansätze der Medizin für genetische Krankheiten. Seymours Tierarzt erwähnte, dass in einer Studie an der Tufts University Haushunde mit der Krankheit rekrutiert wurden, um eine experimentelle Behandlung namens Gentherapie zu testen. Obwohl es keine Gewissheit über den Erfolg gibt, ergriff Seymour die Gelegenheit und fuhr 150 Meilen von ihrem Haus außerhalb von Albany, New York, nach Grafton, Massachusetts, damit Greta die Behandlung im März erhalten konnte.
Seit Jahrzehnten wird die Gentherapie als ein Weg zur Heilung von Krankheiten ins Auge gefasst, indem neues genetisches Material in die DNA von Menschen eingebracht wird. Die Technologie zeigt endlich Erfolge bei Patienten, wobei sich die Behandlungen in den USA der behördlichen Zulassung nähern (siehe Gene Therapy 2.0: 10 Breakthrough Technologies 2017 ). Einige dieser Therapien wurden zuerst an Forschungshunden getestet, die ein ähnliches Immunsystem wie Menschen haben und viele der gleichen Krankheiten bekommen. Da Menschen jedoch nach einer besseren medizinischen Versorgung für ihre pelzigen Familienmitglieder suchen, könnten diese Therapien bald auch für Haushunde auf den Markt kommen.
Dominik Faissler, Veterinärneurologe an der Tufts University, der die Studie leitet, untersucht die Gentherapie für die degenerative Myelopathie des Hundes mit dem Ziel, Menschen letztendlich zu helfen. Er und seine Mitarbeiter an der Medizinischen Fakultät der Universität von Massachusetts haben bisher fünf Haushunde mit der Krankheit behandelt, darunter Greta, und planen, fünf weitere in einer kleinen Pilotstudie zu behandeln.
Eine Mutation im SOD1-Gen wurde mit der Krankheit bei Hunden in Verbindung gebracht, und ein Fehler im selben Gen wird mit amyotropher Lateralsklerose oder Lou-Gehrig-Krankheit beim Menschen in Verbindung gebracht. Die von den Forschern entwickelte Behandlung ist eine einzelne Rückenmarksflüssigkeitsinjektion eines modifizierten Virus, das das Nervensystem infizieren kann. Das Virus ist so konstruiert, dass es genetisches Material liefert, das die Expression des fehlerhaften Gens ausschaltet. Faissler hofft, dass die Therapie in klinische Studien am Menschen überführt werden könnte, wenn sie bei Hunden wirksam ist.
Faissler sagt, dass die Therapie bei Hunden bisher sicher zu sein scheint, aber es ist noch zu früh, um zu wissen, ob sie die Krankheit stoppen oder umkehren wird. Es kann Monate dauern, bis die Therapie wirkt, und Faissler sagt, dass es möglich ist, dass Hunde früher behandelt werden müssen, um davon zu profitieren.
Forscher verwenden Gentherapie auch zur Behandlung von Hunden mit Hämophilie, einer Blutungsstörung sowohl bei Hunden als auch bei Menschen, die durch eine genetische Mutation verursacht wird. Bei Hämophilie bedeutet ein mutiertes Gen, dass der Körper nicht genug von einem Protein produzieren kann, das Blut gerinnt. Bei der Gentherapie, wie sie von Valder Arrudas Team an der University of Pennsylvania entwickelt wird, wird ein modifiziertes Virus verwendet, das eine korrekte Version des Gens enthält, das für die Gerinnungsproteine kodiert.
Arrudas Team begann 2012 kostenlos mit der Behandlung von Haushunden mit Hämophilie für die Besitzer. Nach vielen Jahren der Behandlung von Versuchstieren begannen wir zu diskutieren, ob wir die Behandlung für Haustiere ausweiten sollten, sagt Arruda. Damit schließt sich irgendwie der Kreis. Wir begannen mit Hunden zu experimentieren, um uns bei der Entwicklung von Behandlungen für Menschen zu helfen, und jetzt wenden wir uns wieder den Hunden zu.
Bisher haben Arruda und seine Kollegen vier Haushunde mit Hämophilie A und einen fünften Hund mit Hämophilie B behandelt. Ein Hundebesitzer reiste zur Behandlung sogar aus Athen, Griechenland, an. In diesem Monat wird die Forschungsgruppe einem sechsten Hund die Therapie geben. Die Gerinnungsaktivität einiger Hunde hat 90 Prozent erreicht, was bedeutet, dass sie nur gelegentlich kleinere Blutungen haben. Alle Haushunde, die die Therapie erhalten haben, leben noch.
Im Allgemeinen leben Hunde länger und sind daher anfälliger für altersbedingte Krankheiten, einschließlich Krebs. Tatsächlich ist bereits eine Art Gentherapie für Hunde zur Behandlung von Melanomen auf dem Markt. Es heißt Oncept und ist als DNA-Impfstoff bekannt. Es enthält ein menschliches Gen, das ein Protein herstellt, das auf Melanomzellen vorkommt. Das Immunsystem des Hundes erkennt das menschliche Protein als fremd und löst eine Immunantwort gegen die Melanomzellen des Hundes aus, die ein ähnliches Protein aufweisen. Etwa 60 Prozent der Hunde mit Melanomen profitieren davon.
Bruce Smith, ein Gentherapieforscher an der Auburn University in Alabama, arbeitet in Zusammenarbeit mit der University of Washington, St. Louis, und dem Institut Pasteur in Frankreich an einer Art Gentherapie, die als onkolytisches Virus für Osteosarkom bezeichnet wird Knochenkrebs mit schlechter Prognose. Es tritt häufig bei Hunden auf, aber seltener beim Menschen.
Die Therapie ist ein modifiziertes Virus, das sich im ganzen Körper ausbreiten und vorzugsweise Krebszellen infizieren und abtöten soll. Wenn sich die infizierten Krebszellen selbst zerstören, setzen sie neue infektiöse Viruspartikel frei, um den verbleibenden Tumor zu zerstören.
In einer ersten Studie mit 16 Haushunden hat sich die Therapie als sicher erwiesen. Aber Tiere, die die Therapie erhielten, lebten im Durchschnitt nicht länger als diejenigen, die nur die Standardbehandlung erhielten. Das war für Smith enttäuschend, aber sein Team arbeitet daran, die Therapie zu verbessern, um sie effektiver zu machen.
Der am längsten überlebende Hund war etwas mehr als zwei Jahre, besser als die durchschnittliche Überlebenszeit von einem Jahr für Hunde mit dieser Art von Krebs. Anders als bei der Behandlung eines 60-jährigen Menschen, wo wir wollen, dass er 90 Jahre alt wird und wir herausfinden müssen, wie wir ihn weitere 30 Jahre bekommen, denken wir in der Veterinärmedizin nur darüber nach, wie wir vielleicht drei bis fünf zusätzliche Jahre bekommen können Jahren, wenn es ein alter Hund ist, sagt Smith.
Smith ist zuversichtlich, dass es einen Hundemarkt für Krebs-Gentherapien wie Oncept und den, den sein Team entwickelt, gibt. Er sagt, dass sich die Qualität der Medizin für Haustiere schnell verbessert, und Krebs ist ein großes Gesundheitsproblem für Besitzer älterer Hunde. Hunde gehören jetzt zur Familie. Die Leute betrachten sie als ihre Kinder. Wenn es Ihr Familienmitglied ist, möchten Sie, dass es genauso behandelt wird, wie Sie behandelt werden, sagt Smith.
Es bleibt jedoch die Frage, wie viel diese neuartigen Therapien kosten werden. Der Preis von Oncept beläuft sich auf etwa 3.000 $ für eine Serie von vier Schüssen. Potenziell heilende Therapien für Erbkrankheiten dürften jedoch viel höhere Preise haben. Strimvelis, eine in Europa zugelassene menschliche Gentherapie für eine erbliche Immunkrankheit, kostet mehr als 600.000 US-Dollar.
Unterdessen bleibt das Schicksal von Seymours geliebtem Haustier ungewiss. Trotz der gentherapeutischen Behandlung hat Seymour keine Verbesserung von Gretas Zustand bemerkt, hofft aber weiter. Ob der Fortschritt langsamer war als ohne die Behandlung, kann ich nicht sagen, sagt sie.
Ungeachtet dessen sagen Forscher, dass Haustiere wie Greta eine wesentliche Rolle bei der Entwicklung der Technologie spielen. Und schließlich könnte die Belohnung sowohl Menschen als auch ihren besten Freunden zugute kommen. Ich glaube, dass Gentherapie bei Menschen und Gentherapie bei Haustieren Hand in Hand gehen werden, sagt Faissler. Ich glaube, das ist die Behandlung der Zukunft.