Genetisch veränderte Immunzellen haben einen Patienten getötet und zwei hochmoderne Studien gestoppt

Kategorie: Nicht kategorisiert Gesendet 05.09

Der Fortschritt in einem Bereich der Krebsbehandlung, der als CAR-T-Therapie bekannt ist, war schnell – aber es ist ein Spiel auf Leben und Tod. Nie war dies deutlicher als in den vergangenen Tagen.

Am späten Montag gab das französische Biotech-Unternehmen Cellectis bekannt, dass seine klinischen Studien mit genetisch veränderten Immunzellen zur Behandlung von zwei verschiedenen Krebsarten von der FDA gestoppt wurden, nachdem ein Patient getötet worden war (die Aktie von Cellectis erlitt einen Schlag nach der Ankündigung). Die Versuche zielten darauf ab, zu beweisen, dass eine fortschrittlichere Version von CAR-T, bekannt als „off-the-shelf“ oder „universelles“ CAR-T, funktionieren könnte. Die Behandlung optimiert T-Zellen eines Spenders, um sie in Krebskiller umzuwandeln, und infundiert sie dann einem Patienten.

Einige Versuche mit dieser Technologie haben dramatische Erfolge gezeigt, einschließlich der scheinbaren Heilung von zwei Säuglingen, die Anfang dieses Jahres an Leukämie erkrankt waren. Und Novartis hat gerade letzte Woche die FDA-Zulassung für eine CAR-T-Therapie der ersten Generation erhalten, bei der die Immunzellen eines Patienten entfernt, modifiziert und wieder infundiert werden.

Standard-CAR-T funktioniert etwas anders und verwendet T-Zellen von Spendern statt vom Patienten selbst. Wenn es sich als sicher und wirksam erweist, wäre es viel einfacher zu verabreichen als die personalisierte Version von CAR-T, die für jeden Patienten maßgeschneidert ist.

Leider ist der Tod im Cellectis-Prozess bei weitem nicht der erste in der Welt von CAR-T.

Im vergangenen Jahr führten Versuche mit personalisiertem CAR-T durch das Biotech-Unternehmen Juno zum Tod eines Patienten. Die Forscher nahmen eine schnelle Änderung an der Studie vor und die FDA erlaubte die Wiederaufnahme, aber bald darauf folgten drei weitere Todesfälle. Wie Endpoints feststellt , könnte diese Erfahrung bedeuten, dass Cellectis es schwer haben wird, seine Studien wieder aufzunehmen, bis die Aufsichtsbehörden davon überzeugt sind, dass das Unternehmen bessere Aussichten hat, ein tragisches Ergebnis zu vermeiden.